Zusammenfassung
Seit einigen Jahren sind rekombinante, gentechnisch hergestellte F-VIII-Konzentrate auf dem Markt, die u. a. die Substitutionstherapie bezüglich ihres Infektionsrisikos für die Patienten sicherer machen sollen. Mit dem Versuch der Entwicklung einer Gentherapie für die Hämophilie A geht die Forschung heute einen Schritt weiter. In diesem Rahmen konstruierte unsere Arbeitsgruppe ein neues, funktionsfähiges, B-Domänen-verkürztes F VIII-Protein (Abb. 1). Dazu wurden mit Hilfe der Restriktionsendonuklease Eco N1 zwei Drittel des Exons 14 aus der F VIII-cDNA herausgeschnitten und die nichtkomplementären Enden der verbleibenden cDNA durch den Einbau eines 11 bp-Oligeonukleotid-Linkers in frame ligiert.
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Haack, A., Schmitt, C., Poller, W., Brackmann, HH., Schwaab, R. (1998). In-vitro-Expression eines neuen funktionell aktiven B-Domänen-verkürzten Faktor VIII-Proteins. In: Scharrer, I., Schramm, W. (eds) 27. Hämophilie-Symposion Hamburg 1996. Springer, Berlin, Heidelberg. https://doi.org/10.1007/978-3-642-80403-8_38
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