Advertisement

7 Weesgeneesmiddelen vanuit het perspectief van de patiënt

  • Cees Smit

Samenvatting

In dit hoofdstuk ga ik in op mijn ervaringen met zeldzame ziekten, met de kosten van behandeling en met de talrijke organisaties die op verschillende manieren betrokken zijn bij de besluitvorming en wet- en regelgeving over geneesmiddelen. Het is deels een positief verhaal. Het voorbeeld van hemofilie laat zien wat het enorm positieve effect van behandeling is, maar ook hoe de kosten van de behandeling in vijftig jaar tijd zijn toegenomen.

Literatuur

  1. 1.
    Smit C. Personal reflections of a patient representative in an appraisal committee. patient 2015;8:5-10.Google Scholar
  2. 2.
    Smit C, de Knecht-van Eekelen A de. De macht van de patiënt: baas over je eigen ziekte. Amsterdam: Sanquin; 2015.Google Scholar
  3. 3.
    European Organisation for Rare Diseases. European rare disease patients call for increased European collaboration on medicine pricing to improve access, 1 June 2016. Brussels: EURORDIS; 2016.Google Scholar
  4. 4.
    European patients Forum/European Organisation for Rare Diseases. Call on EU national competent authorities for pricing & reimbursement, 13 May 2015. Brussels: EURORDIS/EPF; 2015.Google Scholar
  5. 5.
    Keizer B. Vroeger waren we onsterfelijk: De troost van filosofie, literatuur en geneeskunde. Rotterdam: Lemniscaat; 2016.Google Scholar
  6. 6.
    Smit C. Strategie en structuur van de ‘bloedverwerkende’ farmaceutische industrie. Amsterdam: Vrije Universiteit; 1980.Google Scholar
  7. 7.
    Hagen P, Smit C. Meer bedrijven willen plaats op bloedmarkt: Om bloedproducten steeds heviger concurrentieslag. Trouw, 14 september 1979.Google Scholar
  8. 8.
    Winst op recept, de geneesmiddelenvoorziening in Nederland. WBS Cahiers. Deventer: Kluwer; 1977.Google Scholar
  9. 9.
    Gøtzsche PC. Dodelijke medicijnen, een georganiseerde misdaad. Rotterdam: Lemniscaat; 2015.Google Scholar
  10. 10.
    US Food and Drug Administration. Orphan drug act, 4 January 1983.Google Scholar
  11. 11.
    Regulation (EC) no 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 december 1999 on orphan medicinal products. Official Journal of the European Communities, 22 January 2000Google Scholar
  12. 12.
    Smit C, Rosendaal FR, Varekamp I, Bröcker-Vriends A, Van Dijck H, Suurmeijer TP, et al. Physical condition, longevity, and social performance of Dutch hemophiliacs, 1972-85. BMJ 1989;298:235-8.CrossRefGoogle Scholar
  13. 13.
    Titmuss R. The gift-relationship, from human blood to social policy. London: George Allen & Unwin; 1970.Google Scholar
  14. 14.
  15. 15.
    Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, et al. Factor Vlll-mimetic function of humanized bispecific antibody in hemophilia A. N Engl J Med 2016;374:2044-53.CrossRefGoogle Scholar
  16. 16.
    O’Mahony B, Noone D, Prihodova L. Survey of coagulation factor concentrates tender and procurement procedures in 38 European countries. Haemophilia 2015;21:436-43.CrossRefGoogle Scholar
  17. 17.
    VWS. Kamerbrief Risicoscheiding Sanquin Bloedvoorziening. 10 juli 2015Google Scholar
  18. 18.
    de Knecht-van Eekelen A, Smit C. Een zeldzame ziekte, je leeft ermee. Hemofilie als voorbeeld: lessen uit het verleden – opties voor de toekomst. Amsterdam: Sanquin; 2013.Google Scholar
  19. 19.
    De ziekte van Pompe en de melk van konijnen. Ned Tijdschr Geneeskd. 2000;144:2224.Google Scholar
  20. 20.
    Zorginstituut Nederland. Alglucosidase alfa (Myozyme®): Herbeoordeling na 4 jaar voorlopige opname op de NZa-beleidsregel ‘Weesgeneesmiddelen’. Diemen: Zorginstituut Nederland; 2012. https://www.zorginstituutnederland.nl, geraadpleegd september 2016.
  21. 21.
    VWS. Kamerbrief Standpunt Pompe en Fabry. 3 oktober 2013Google Scholar
  22. 22.
    VWS. Kamerbrief Visie op geneesmiddelen: Nieuwe geneesmiddelen snel bij de patiënt tegen aanvaardbare kosten. 29 januari 2016Google Scholar
  23. 23.
    Fair Medicine [internet]. Rotterdam: Stichting Fair Medicine; 2016. http://fairmedicine.eu, geraadpleegd september 2016.
  24. 24.
    Tweede Kamer. Motie van de leden Van Dekken en Rudmer Heerema, voorgesteld 22 maart 2016, aangenomen 29 maart 2016. Vergaderjaar 2015-2016 kamerstuk 32336 nr. 56.Google Scholar
  25. 25.
    Monkeying Around. Nature 2016;532:281.Google Scholar
  26. 26.
    Raad voor de Volksgezondheid en Zorg. Zicht op zinnige en duurzame zorg: Advies aan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Zoetermeer: RVZ; 2006.Google Scholar
  27. 27.
    Treatment of hemophilia A and B and von Willebrand disease. SBU report no 208E. Stockholm: Swedish Council on Health Technology Assessment; 2012.Google Scholar
  28. 28.
    IQWiG. Therapie von Hämophilie-patiënten. Rapid report. Köln: IQWiG; 2015.Google Scholar
  29. 29.
    Contouren van het basispakket. Den Haag: Gezondheidsraad; 2003.Google Scholar
  30. 30.
    Beresniak A, Medina-Lara A, Auray JP, De Wever A, Praet JC, Tarricone R, et al. Validation of the underlying assumptions of the Quality-Adjusted Life-Years Outcome: results from the ECHOUTCOME European Project. Pharmacoeconomics 2015;33:61-9.CrossRefGoogle Scholar
  31. 31.
    Drummond M, Brixner D, Gold M, Kind P, McGuire A, Nord E; Consensus Development Group. Toward a consensus on the QALY. Value Health 2009;12 Suppl 1:S31-5.CrossRefGoogle Scholar
  32. 32.
    Neumann PJ, Weinstein MC. Legislating against use of cost-effectiveness information. N Engl J Med 2010;363:1495-7.CrossRefGoogle Scholar
  33. 33.
    Baptista Leite R, et al. Strategic consensus for the integrated management of hepatitis C in Portugal. Lisboa: Universidade Católica Editora; 2014. http:// www.consensohepatitec.pt, geraadpleegd september 2016.
  34. 34.
    de Visser E. Deze pil kost 1,50 om te maken, en toch kost hij 1000 euro. de Volkskrant, 28 mei 2016.Google Scholar
  35. 35.
    DiMasi JA, Hansen RW, Grabowski HG. The price of innovation: new estimates of drug development costs. J Health Econ 2003;22:151-85.CrossRefGoogle Scholar
  36. 36.
    Peters S. Cost to develop and win marketing approval for a new drug is $2.6 billion. Boston (MA): Tufts; 2014. http://csdd.tufts.edu/news/complete_story/pr_tufts_csdd_2014_cost_study, geraadpleegd september 2016.
  37. 37.
    Adviescollege toetsing regeldruk. Toegang tot vergoedingenstelsel onnodig moeilijk voor nieuwe medicijnen. Den Haag: ACTAL; 2015.Google Scholar

Copyright information

© Bohn Stafleu van Loghum, onderdeel van Springer Media B.V. 2018

Authors and Affiliations

  • Cees Smit
    • 1
  1. 1.AmsterdamNederland

Personalised recommendations