Patientenregistrierung, Randomisierung, Qualitätskontrolle und Rechtliche Probleme bei der Kontrollierten Klinischen Therapiestudie für das Metastasierte Neuroblastom

Zusammenfassung

Die Gesellschaft für pädiatrische Onkologie versucht gegenwärtig, in einer kontrollierten klinischen Therapiestudie die Überlebensrate für Kinder mit metastasiertem Neuroblastom zu verbessern, indem für alle Patienten eine aggressivere Zytostatikakombination und zusätzlich für eine randomisierte Gruppe Fibroblasteninterferon eingesetzt werden. Die Seltenheit des Tumors erforderte eine Multicenterstudie. Innerhalb von 2 Jahren wurden von 37 Kliniken 140 Patienten (davon 83 mit metastasierter Erkrankung) gemeldet. Routinemäßige bundesweite Malignomdokumentation (IMSD) und studienbegleitende Dokumentation (Studienleitung) werden in einem einheitlichen System erfaßt. Dies beinhaltet einen Meldebogen, eine Ersterhebung und zwei Folgeerhebungen für die ersten 33 Wochen. Die zentrale Randomisierung erwies sich als günstig für die „Meldefreudigkeit“. Die Qualitätskontrolle der eingegangenen Daten war aufwendig. Rückfragen und Mahnungen waren bei etwa 20% der eingegangenen Meldebögen erforderlich. Zentrale Begutachtung des Knochenmarkbefalles und der Histologie waren in mehr als 80% der Fälle zu erreichen. Die Medianwerte der gegebenen Zytostatikadosen betrugen 95–100% der empfohlenen Richtdosen (Protokolleinhaltung). Die Zeitlimits mußten im Mittel von 21 auf 25 Tage pro Zytostatikakurs ausgedehnt werden (Protokolltoxizität). Bei der ersten deskriptiven Studienauswertung gab es trotz enger und guter Zusammenarbeit zwischen Dokumentations- und Studienleitung noch viele Probleme bei der Umsetzung von Klartextinformationen in die Variablen. Nichtaufnahme in die Studie aufgrund rechtlicher Probleme (Datenverarbeitung, Randomisierung) kam nur ein Mal vor.