Elimination des hochtitrigen Faktor VIII-Hemmkörpers durch hochdosierte Faktor-VIII-Behandlung und adjuvante hochdosierte Immunglobulingabe

Zusammenfassung

Das Auftreten von Inhibitoren ist eine schwere Komplikation in der Behandlung der Hämophilie. Die Faktor(F)-VIII-Inhibitoren treten häufig bei jungen Patienten mit schwerer Hämophilie auf. Therapieziele bei diesen Patienten sind die langfristige Elimination des Hemmkörpers und die Induktion einer Immuntoleranz, um eine regelmäßige Substitutionstherapie durchführen zu können. Hierzu werden im Brackmann-Schema hohe Dosen F-VIII-Konzentrat (200 E/kg/Tag), kombiniert mit einem aktiviertem Prothrombinkomplexpräparat (40–60 E/kg/Tag), eingesetzt [1]. Bei den so behandelten Patienten wird eine Immuntoleranz und die dauerhafte Elimination des Inhibitors erst nach einer 16,5- bis 38monatigen Therapie erzielt. Daher stellt dieses Behandlungsprotokoll eine aufwendige und kostenintensive Therapie dar. Im Malmö-Protokoll [2] wird die Immunsuppression mit Cyclophosphamid (12–15 mg/kg), extrakorporaler Immunadsorption, F-VIII-Substitution und einer begleitenden Immunglobulintherapie kombiniert. In dem hier berichteten Fall wurde geprüft, ob die alleinige Gabe von Immungobulinen und hochdosiertem F VIII zur Immuntoleranztherapie geeignet ist.