Therapeutischer Einsatz eines Protein-C-Konzentrats bei heterozygotem Protein-C-Mangel

Zusammenfassung

Eine der kritischsten Phasen bezüglich des Auftretens von Thrombosen im Kindesalter ist die Neugeborenenperiode. Traumatisierende Geburt, Asphyxie, Schock und Infektion können Auslöser sein. Treten derartige Umstände im Zusammenhang mit einem hereditären Mangel an Inhibitoren der Gerinnung auf, steigt die Wahrscheinlichkeit eines thrombotischen Ereignisses — wie später erst wieder nach der Pubertät. Von besonderer Bedeutung könnte hier ein Protein-C-Mangel sein, da beim Neugeborenen Faktor V und Faktor VIII als „Antagonisten“ bereits in normaler Erwachsenenkonzentration [1] vorliegen und somit die Hämostase in Richtung Thrombophilie verschoben wäre. Hinzu kommt eine reduzierte „profibrinolytische Aktivität“ bei Protein-C-Mangel, da Protein C eine wichtige Rolle für die Inaktivierung von Plasminogen-Aktivator-Inhibitor I spielt [2]. In seiner homozygoten Form ist der Protein-C-Mangel in der Neugeborenenzeit mit dem klinischen Bild der Purpura fulminans verbunden [3], einem Krankheitsbild, das erst zu Beginn der 80er Jahre in seiner Ätiologie aufgeklärt wurde [4] und behandelt werden konnte [3]. Während die ersten Behandlungserfolge mit Plasmainfusionen oder Prothrombinkomplexkonzentraten erzielt wurden, stehen heute hochgereinigte Protein-C-Konzentrate in der klinischen Prüfung.