Orphan Drugs

Auszug

Seltene Leiden, deren Anzahl man weltweit auf 5.000 bis 8.000 schätzt, zählten bis vor wenigen Jahren zu den von der Öffentlichkeit, der Medizin, der Politik und der Pharmaindustrie kaum beachteten Krankheiten. Wer — außer den Angehörigen der Betroffenen und einigen Experten — kennt schon Leiden wie das Katzenschrei-Syndrom, das Gerstmann-Sträussler-Scheinker-Syndrom oder das Lesch-Nyhan-Syndrom? Oftmals wissen nicht einmal Allgemeinärzte, worum es sich bei diesen Krankheiten handelt, obwohl laut einer vom Europäischen Parlament in Auftrag gegebenen Studie in der EU zwischen 25 und 30 Millionen Bürger von einem seltenen Leiden betroffen sind.²³ Davon warten und hoffen viele auf die Entwicklung eines auf ihre Krankheit zugeschnittenen Arzneimittels. Bis Dezember 2007 erhielten 499 Wirkstoffe den Orphan-Drug-Status, von denen 50 als Orphan Drugs zugelassen wurden. Mit diesen Medikamenten können etwa 2,5 Millionen Patienten in der EU behandelt werden. Dennoch sind für eine große Anzahl von Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, die Aussichten bisher eher schlecht, dass sie für ihre spezielle Erkrankung eine wirksame Therapie erhalten.