Beratungen der pharmazeutischen Unternehmen im Rahmen der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V

Zusammenfassung

Mit dem AMNOG wurde die frühe Nutzenbewertung von neuen Arzneimitteln 2011 als Paradigmenwechsel in Deutschland eingeführt, und eine vorgeschaltete optionale Beratung der Hersteller vor Dossiereinreichung wird beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) angeboten. Primär werden in den Beratungen Aspekte der Studienplanung, wie die Auswahl der einzuschließenden Patienten, die Verwendbarkeit von Fragebögen, die Wahl patientenrelevanter Endpunkte oder die gesondert zu betrachtenden und bewertungsrelevanten Patientenpopulationen diskutiert sowie fast immer die Bestimmung der für das Anwendungsgebiet relevanten zweckmäßigen Vergleichstherapie abgehandelt. Die Beratungen stellen für die Hersteller den einzigen Weg dar, um die konkreten Anforderungen der frühen Nutzenbewertung an die erforderliche Evidenz für einen Wirkstoff vor Studienplanung bzw. Dossiererstellung mit dem G-BA zu diskutieren, und erlangen damit eine wichtige und das Bewertungsverfahren teilweise prägende Bedeutung. Die Hersteller monieren, dass bei vielen Vertretern des G-BA sich offensichtlich fehlende Kenntnisse hinsichtlich zulassungsrelevanter Anforderungen zu klinischen Studien ausmachen lassen, es durchaus öfter zu inkonsistenten Aussagen während der Beratungsgespräche kam und die Argumentation des G-BA oft als dogmatisch bzw. rigide empfunden wurde, wohingegen die Möglichkeit der Teilnahme von Vertretern der globalen Zentralen (sog. „Globals“) bei entsprechender simultaner Übersetzung sowie die erzielten Lernkurveneffekte im Falle mehrerer Beratungsgespräche als positiv erachtet wurden. Mit Ausnahme der Fragen zu Studienart, Zustimmung mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie und sachgerechter Subgruppenaufteilung zeigten sich im zeitlichen Verlauf keine signifikanten Verbesserungen außer schwachen Trendaussagen, wobei die Unterschiede zwischen den beiden Beratungsarten „frühe“ und „späte“ Beratung mit Ausnahme der Fragen zu den Studienendpunkten und zur Studiendauer ähnlich gering ausfielen. Trotz der positiven Entwicklung leidet das Vorgehen in Deutschland immer noch zum Teil an einem fehlenden tiefergehenden fachlichen Dialog zwischen G-BA, Herstellern, Wissenschaft (Fachgesellschaften) und Zulassungsbehörden. Mittlerweile gibt es immer stärker ausgeprägte Tendenzen auf europäischer Ebene, mit oder ohne Beteiligung der EMA, HTA Beratungen zu betreiben, jedoch bleibt es abzuwarten, ob und wie diese Beratungsansätze nachhaltig und verbindlich weiterentwickelt werden.