Der anti-PD1-Antikörper wurde in einem komplizierten Design bei 262 Patienten mit fortgeschrittenem Leberkrebs in unterschiedlichen Dosierungen eingesetzt, wobei eine Vortherapie mit Sorafenib (n = 182) erlaubt war. Das mediane Gesamtüberleben lag bei Sorafenib-naiven Patienten bei 28,6 Monaten und bei mit Sorafenib vorbehandelten Patienten im Bereich von 15 Monaten [Sangro B et al., Abstract 141). Zirka 20 % der Patienten zeigten ein Ansprechen auf die Therapie, die AFP-Spiegel sanken dabei. 45 % der Patienten reagierten mit einer Stabilisierung der Erkrankung.

Bei manchen Patienten lag eine Infektion mit den Hepatitis-B- oder -C-Viren zugrunde. Die Immuntherapie schien die Kinetik der Infektion nicht zu beeinflussen. Eine Lebertoxizität der Grade 3 und 4 wurde bei 6 % der Patienten beobachtet, bei 88 % dieser Patienten war diese reversibel.