Die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) ist eine seltene und schwerwiegende erblich bedingte Erkrankung des Knochenstoffwechsels, die mit chronischem Phosphatverlust einhergeht. Seit Anfang 2018 ist mit Burosumab (Crysvita®) erstmals ein Antikörper als Therapieoption für XLH zugelassen. Burosumab ermöglicht es, gezielt in die Pathogenese der XLH einzugreifen und eine Normalisierung der Phosphathomöostase zu erreichen. In einer klinischen Phase-III-Studie bei Kindern mit XLH wurde nun die Wirksamkeit von Burosumab mit der konventionellen Substitutionstherapie, die aus der oralen Verabreichung von Phosphat und aktivem Vitamin D besteht, verglichen. Die Studie zeigte bei Kindern mit XLH nach 40 Wochen unter Therapie mit Burosumab eine signifikante Verbesserung des Rachitis-Schweregrades sowie von Wachstum, Schmerzen und physischer Funktionalität.
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Nach Informationen von Kyowa Kirin
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Springer Medizin. Überlegene Wirkung des Antikörpers bei XLH. Pädiatrie 30, 64 (2018). https://doi.org/10.1007/s15014-018-1488-1
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