Bisher steht bei der Therapie der Mukoviszidose die Behandlung der Folgen der fehlerhaften Chloridkanäle im Vordergrund. Neue Ansätze mit Potenziatoren und Korrektoren versuchen, die Ursache der Krankheit zu beheben. Zwei Studien im New England Journal of Medicine untersuchen die Wirksamkeit des Korrektors Tezacaftor und des Potenziators Ivacaftor.
Literatur
Taylor-Cousar JL et al. Tezacaftor-Ivacaftor in patients with cystic fibrosis homozygous for Phe508del. N Engl J Med 2017;377:2013–23
Rowe SM et al. Tezacaftor-Ivacaftor in residual-function heterozygotes with cystic fibrosis. N Engl J Med 2017;377:2024–35
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Claßen, M. Mukoviszidose: die Ursache, nicht die Symptome behandeln. Pädiatrie 30, 10–11 (2018). https://doi.org/10.1007/s15014-018-1330-9
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DOI: https://doi.org/10.1007/s15014-018-1330-9