Unter einer Erhaltungstherapie mit einer neuartigen oralen Formulierung von Azacitidin - CC-486 - ist in einer Phase-III-Studie das Gesamtüberleben von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) signifikant länger ausgefallen als unter Placebo (median 24,7 vs. 14,8 Monate; p < 0,001). Auch das mediane rezidivfreie Überleben war unter CC-486 länger (10, 2 vs. 4,8; p < 0,001). Behandelt worden waren Patienten in erster Remission nach einer intensiven Chemotherapie, die älter als 55 Jahre alt waren, vollständig mit oder ohne vollständige hämatologische Erholung angesprochen hatten und für die eine Stammzelltransplantation nicht infrage kam [Wei AH et al. N Engl J Med. 2020 ;383(26):2526-37].

Häufige Grad-3/4-Toxizitäten waren Neutropenie (Azacitidin- vs. Placebo-Gruppe: 41 vs. 24 %) und Thrombozytopenie (22 vs. 21 %). In puncto Lebensqualität habe sich CC-486 im Vergleich zu Placebo als nichtunterlegen gezeigt.

CC-486 ist nach Aussage der Wissenschaftler nicht bioäquivalent zu Azacitidin i. v.: So hätten einige Patienten in vorherigen Phase-I/II-Studien auf CC-486 angesprochen, deren Erkrankung refraktär gegenüber hypomethylierenden i. v.-Substanzen gewesen sei.