Patienten mit multiplem Myelom, die gegenüber Lenalidomid therapierefraktär sind, profitieren von der Hinzunahme von Pomalidomid zu Bortezomib/Dexamethason: In der OPTIMISMM-Studie führte dieses Regime im Vergleich zu Bortezeomib/Dexamethason zu einer klinisch relevanten Verlängerung des progressionsfreien Überlebens.

An der offenen Phase-III-Studie beteiligten sich 559 Patienten mit progressivem multiplem Myelom, die mit ein bis drei Regimen vorbehandelt waren, darunter mindestens eine Lenalidomid-haltige Therapie; 70 % von ihnen waren Lenalidomid-refraktär. 281 Patienten erhielten die Studientherapie mit Pomalidomid, 271 nur Bortezomib/Dexamethason. Die mediane Beoabachtungsdauer betrug knapp 16 Monate.

Das progressionsfreie Überleben, der primäre Studienendpunkt, wurde durch die Hinzunahme von Pomalidomid signifikant auf 11,2 Monate verlängert, das progressionsfreie Überleben ohne Pomalidomid lag bei 7,1 Monaten. Das entspricht einem um 39 % geringeren Risiko für Tod oder Progression. Von der Dreifachtherapie profitierten auch die als Lenalidomid-refraktär eingestuften Patienten, mit einem progressionsfreien Überleben von 9,5 gegenüber 5,6 Monaten unter der Zweifachtherapie. Patienten mit Hochrisikozytogenetik hatten ebenfalls einen signifikanten Vorteil (8,4 vs. 5,3 Monate). Der Einfluss der Dreierkombination auf das Gesamtüberleben konnte noch nicht beurteilt werden.