Die AML-Risikodefinition der AML-BFM-Studiengruppe von 2012 zeigt Wirkung. Zwischen 1987 und 2012 verbesserte sich das Gesamtüberleben (OS) von Kindern mit akuter myeloischer Leukämie (AML) immer weiter. Allerdings blieb die Verbesserung des ereignisfreien Überlebens (EFS) hinter dieser Entwicklung zurück [Rasche M et al. Leukemia. 2018;32(10):2167-77]. Der OS-Vorteil wurde also vor allem durch eine verbesserte Salvage-Therapie, u.a. mit einer allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT), erreicht. Das zeigte, dass Kinder identifiziert werden müssen, die schon in erster Linie von einer alloSCT profitieren, erläuterte Dirk Reinhardt, Essen.

2012 wurde deshalb von der AML-BFM-Studiengruppe eine neue Patientengruppe mit sehr hohem genetischem Risiko definiert, die in der ersten Komplettremission (CR1) eine alloSCT erhalten sollte. Nach einer Registerstudie mit 1.120 pädiatrischen Patienten konnte das EFS für diese Patienten von 36 % vor 2012 auf 61 % nach 2012 verbessert werden. Diese Verbesserung entsprach der Entwicklung der OS-Rate von 56 % vor 2012 auf 76 % danach. Dabei nahm die Rate der alloSCT in CR1 deutlich zu, die Zahl in CR2 aber soweit ab, dass insgesamt die alloSCT-Rate nicht zunahm.