Patienten mit rezidivierter oder therapierefraktärer akuter myeolischer Leukämie (AML) und internen Tandemduplikationen der Juxtamebrandomäne (FLT3-ITD), die nach einer allogenen Stammzelltransplantation ein Rezidiv erlitten haben, profitieren von einer Langzeittherapie mit dem Multikinaseinhibitor Sorafenib. Vor allem Patienten mit komplettem molekularem Ansprechen dürfen auf ein längeres Leben hoffen.

Die Datenbasis für die Langzeitauswertung bildete eine Kohorte von 29 FLT3-ITD-positiven AML-Patienten, die nach einem Rezidiv nach allogener Stammzelltransplantation eine orale Dauertherapie mit Sorafenib erhielten. Nach medianen 7,5 Jahren waren 6 (21 %) der 29 Patienten noch am Leben. Fünf Patienten erreichten unter Sorafenib eine dauerhafte komplette Remission, bei vier von ihnen besteht eine therapiefreie Remission über median 4,4 Jahre. Ein weiterer Patient erhielt eine zweite Stammzelltransplantation.

Wichtige Voraussetzung für den anhaltenden Therapieerfolg unter dem Multikinaseinhibitor scheint eine vorangegangene Stammzelltransplantation zu sein, diskutieren die Hämatoonkologen. Zusätzlich erreichten in dieser Kohorte auch nur solche Patienten gute Langzeitergebnisse, die unter Sorafenib ein komplettes molekulares Ansprechen (CMR) erreichten. Die CMR unter Sorafenib bietet sich damit als früher prognostischer Marker für einen anhaltenden Therapieerfolg unter Multikinaseinhibitoren an. Außerdem kann der Tyrosinkinasehemmer bei CMR-Patienten unter einer Sorafenib-Langzeitgabe in der Regel nach mehr als 20 Therapiemonaten abgesetzt werden, eine Wiederaufnahme im Rezidiv ist erfolgversprechend.