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Venetoclax/Cytarabin bei pädiatrischen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML)

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Venetoclax ist ein selektiver, oraler Inhibitor des Proteins BCL-2 ("B-cell lymphoma 2"). Bei erwachsenen AML-Patienten konnte für Venetoclax in Kombination mit niedrig dosiertem Cytarabin (< 100 mg/m2 Körperoberfläche [KOF]/Tag) und hypomethylierenden Substanzen eine vielversprechende Aktivität belegt werden. "In vitro wurde zudem ein Synergismus mit Cytarabin und Daunorubicin belegt", ergänzte Seth E. Karol, Memphis TN/USA.

Um die Hypothese zu prüfen, dass Venetoclax in Kombination mit einer Chemotherapie bei pädiatrischen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer (r/r) AML verträglich und wirksam ist, wurde der BCL-2-Inhibitor plus Cytarabin in mittlerer oder hoher Dosierung mit oder ohne Idarubicin bei 38 Patienten im Alter zwischen drei und 22 Jahren in einer Studie untersucht [Karol SE et al. ASH. 2019;Abstr 178]. Venetoclax wurde 28 Tage lang täglich gegeben, die Chemotherapie am achten Tag oder - im Fall eines raschen Krankheitsfortschritts - früher begonnen.

Auch bei Kindern wirksam

Venetoclax erwies sich bei den pädiatrischen Patienten in Kombination mit hoch dosiertem Cytarabin oder mit hoch dosiertem Cytarabin plus Idarubicin als sicher und wirksam. "Auf den ersten Behandlungszyklus sprachen insgesamt 57 % der Patienten mit einer vollständigen Remission (CR) oder einer CR mit unvollständiger hämatologioscher Erholung (CRi) an, die objektive Ansprechrate betrug 69 %. Bei Patienten, die hochdosiertes Cytarabin erhalten hatten, betrug die CR/CRi-Rate 70 %, die ORR 80 %", so Karol.

Bericht vom 61st ASH (American Society of Hematology) Annual Meeting and Exposition vom 6. bis 10. Dezember 2019 in Orlando, FL/USA

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Correspondence to Dr. med. Silke Wedekind.

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Wedekind, S. Venetoclax/Cytarabin bei pädiatrischen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML). InFo Hämatol Onkol 23, 44 (2020). https://doi.org/10.1007/s15004-020-7993-8

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