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InFo Hämatologie + Onkologie

, Volume 22, Issue 9, pp 62–62 | Cite as

Mehr Aufmerksamkeit für Sichelzellkrankheit

  • Friederike Klein
Onkologie aktuell
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In Deutschland nimmt die Prävalenz der Sichelzellkrankheit („sickle cell disease“, SCD) zu. Noch ist das deutsche Gesundheitswesen nicht auf diese Herausforderung eingestellt, wie Wissenschaftler zeigen. Die Therapiemöglichkeiten werden besser — ein zusätzliches Argument, das zu ändern.

In Deutschland sind von SCD Betroffene durchweg Einwanderer oder deren Nachfahren. Im Register des Konsortiums Sichelzellkrankheit der deutschen Gesellschaft für pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) stammen gut zwei Drittel (69 %) der aktuell ausgewerteten 327 pädiatrischen Patienten aus Subsahara-Afrika (Ghana, Nigeria, Togo) oder dem mittleren Osten (Libanon, Türkei, Syrien) [Kunz J et al. EHA. 2019;Abstr PF739].

Erst wenige Zentren in Deutschland nehmen bei Risikopopulationen ein Neugeborenenscreening vor. Entsprechend erfolgte die Diagnose nur bei 35 % der registrierten Patienten im ersten Lebensjahr, bei 85 % in den ersten sechs Lebensjahren. Bei 60 % der Patienten führten erst Symptome zu der Diagnose und viele hatten bereits Komplikationen wie Schmerzkrisen, akutes Brustsyndrom, Milz-Sequestrierung, aplastische Krise, Schlaganfälle und Sepsis durchgemacht. Innerhalb des ersten Jahres nach Registrierung mussten 47 % der Patienten im Krankenhaus behandelt werden, 11 % auch intensiv. 27 % benötigten Erythrozytenkonzentrate. 96 % der über zweijährigen Patienten, die entweder den Genotyp SCD-S/S oder Hb S/β0thal aufwiesen, wurden mit Hydroxyurea behandelt, drei Viertel dieser Patienten unter 18 Jahren wurden jährlich mit einer transkranialen Dopplersonographie untersucht — dies sollte eigentlich bei allen erfolgen, betonen die Forscher um Joachim Kunz vom Hopp-Kindertumorzentrum in Heidelberg.

HOPE für Patienten mit Sichelzellerkrankung

Das Hauptproblem bei einer SCD ist die Hämoglobin-Polymerisierung, erklärte Jo Howard vom Kings College in London, Großbritannien. Diese führt zu chronischer Anämie und Hämolyse, Organschäden, Schlaganfällen, vorzeitigen Todesfällen und Vasookklusionen.

Der orale, niedermolekulare Wirkstoff Voxelotor hemmt die HbS-Polymerisierung und die Sichelzellbildung der Erythrozyten. In der Phase-II-Studie HOPE [Vichinsky E et al. EHA. 2019;Abstr S147] führte die einmal tägliche Einnahme von 1.500 mg Voxelotor bei 59,5 % der pädiatrischen und erwachsenen Patienten (Alter 12–65 Jahre) zu einem Anstieg des Hb-Wertes um mindestens 1 g/dl, was ein Surrogat für einen klinischen Vorteil ist, wie Howard erklärte.

Bei einer Dosis von 900 mg täglich erreichten noch 38 % der Patienten dieses Ansprechen, in beiden Fällen eine signifikante Verbesserung gegenüber Placebo (9,2 %). „Das Ansprechen war schnell, robust und anhaltend und unabhängig von der Ausprägung der Anämie bei Studieneinschluss“, sagte Howard. Die Behandlung wurde gut toleriert, schwere unerwünschte Ereignisse traten nicht auf. In beiden Dosisgruppen waren Gefäßverschlüsse seltener als bei Placebo-Einnahme.

Literatur

  1. Bericht vom 24th Congress der European Hematology Association (EHA) vom 13. bis 16. Juni 2019 in Amsterdam, NiederlandeGoogle Scholar

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© Springer Medizin Verlag GmbH, ein Teil von Springer Nature 2019

Authors and Affiliations

  • Friederike Klein
    • 1
  1. 1.

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