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InFo Onkologie

, Volume 21, Issue 6, pp 54–54 | Cite as

Ravulizumab: eine mögliche neue Therapieoption bei PNH

  • Silke Wedekind
onkologie aktuell
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Bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie könnte der Komplementinhibitor Ravulizumab helfen, Transfusionen zu vermeiden und den LDH-Wert zu normalisieren.

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine sehr seltene Erkrankung mit klinisch variablem Verlauf. Charakteristisch sind eine hämolytische Anämie, eine Thrombophilie und eine Panzytopenie. Ursache der PNH ist eine erworbene somatische Mutation im Phosphatidyl-Inositol-Glykan-A (PIG-A)-Gen in den multipotenten hämatopoetischen Stammzellen des Knochenmarks. Das Genprodukt ist ein Enzym, das die Zelle vor dem körpereigenen Komplementsystem schützt.

Standardtherapie von Patienten mit symptomatischer PNH ist zurzeit die Behandlung mit dem monoklonalen Antikörper Eculizumab. Eculizumab richtet sich gegen die Komplementkomponente C5, ein Protein des Komplementsystem. Unter der Therapie mit dem Eculizumab in Kombination mit Supportivmaßnahmen kommt es zu r deutlichen Reduktion der Symptomatik und im Vergleich zu historischen Kontrollen zu einer Normalisierung des Überleben. Ravulizumab ist ein neu entwickelter Antikörper, der mit hoher Affinität ebenfalls an das Protein C5 des Komplementsystems bindet und eine 3–4-mal längere Halbwertszeit als Eculizumab aufweist. Im Gegensatz zu Eculizumab, das alle zwei Wochen appliziert werden muss, braucht Ravulizumab nur noch alle acht Wochen intravenös gegeben zu werden. Die Zahl der Applikationen sinkt damit von 26 auf sechs pro Jahr.

Ravulizumab nicht unterlegen

In einer Phase-III-Studie wurden die beiden Präparate bei Komplementinhibitor-naiven Patienten mit PNH vergleichen [Lee JW et al. EHA. 2018;Abstr LB2603]. Fazit: Für Ravulizumab wurde eine statistisch signifikante Nichtunterlegenheit gegenüber Eculizumab für die beiden ko-primären Wirksamkeitsendpunkte Vermeidung von Transfusionen und Normalisierung des Laktatdehydrogenase(LDH)-Werts belegt. Auch für alle vier sekundären Endpunkte ließ sich die Nichtunterlegenheit von Ravulizumab belegen. Meningokokken-Infektionen traten unter der Behandlung nicht auf und die Sicherheit der Therapie war in beiden Studienarmen vergleichbar.

Literatur

  1. Bericht vom 23. Kongress der European Hematology Association vom 14. bis 17. Juni 2018 in Stockholm, SchwedenGoogle Scholar

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Authors and Affiliations

  • Silke Wedekind
    • 1
  1. 1.

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