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Der Nephrologe

, Volume 14, Issue 1, pp 55–58 | Cite as

Caplacizumab – eine neue Begleittherapie der TTP

  • J. M. Neuhann
  • A. GäcklerEmail author
Nephro molecular
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Erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura

Die erworbene (sekundäre) thrombotisch-thromboytopenische Purpura (TTP) gehört zum Formenkreis der thrombotischen Mikroangiopathien (TMA) und ist mit einer Inzidenz von 3 bis 10 Neuerkrankungen auf 1 Mio. Einwohner pro Jahr zwar eine seltene, aber akut lebensbedrohliche Erkrankung. Unbehandelt verläuft sie mit einer Mortalitätsrate von über 90 % fast immer tödlich. Neben dem für die TMA charakteristischen laborchemischen Bild der akuten Thrombozytopenie, der hämolytischen Anämie (Nachweis von Fragmentozyten/erniedrigtes Haptoglobin) und der LDH(Laktatdehydrogenase)-Erhöhung findet sich bei der erworbenen TTP eine reduzierte bis fehlende Aktivität der Metalloproteinase ADAMTS-13 („a disintegrin and metalloprotease with thrombospondin-1-like domains-13“; <10 %). Ursächlich sind bei der erworbenen TTP Autoantikörper gegen ADAMTS-13. In der Folge bilden sich ultralange Von-Willebrand-Faktor-Multimere (ULvWF), die nicht mehr gespalten...

Caplacizumab – a new concomitant therapy of TTP

Notes

Einhaltung ethischer Richtlinien

Interessenkonflikt

J.M. Neuhann gibt an, dass kein Interessenkonflikt besteht. A. Gäckler: Beratertätigkeiten für Ablynx/Sanofi.

Dieser Beitrag beinhaltet keine von den Autoren durchgeführten Studien an Menschen oder Tieren.

Literatur

  1. 1.
    Chen H, Fu A, Wang J, Wu T, Li Z, Tang J, Shen H, Zhu J, Li J, Zhu Q, Qing L (2017) Rituximab as first-line treatment for acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. J Int Med Res 45:1253–1260.  https://doi.org/10.1177/0300060517695646 CrossRefPubMedPubMedCentralGoogle Scholar
  2. 2.
    Duggan S (2018) Caplacizumab: first global approval. Drugs.  https://doi.org/10.1007/s40265-018-0989-0 CrossRefPubMedPubMedCentralGoogle Scholar
  3. 3.
    Froissart A, Buffet M, Veyradier A, Poullin P, Provot F, Malot S, Schwarzinger M, Galicier L, Vanhille P, Vernant JP, Bordessoule D, Guidet B, Azoulay E, Mariotte E, Rondeau E, Mira JP, Wynckel A, Clabault K, Choukroun G, Presne C, Pourrat J, Hamidou M, Coppo P, French Thrombotic Microangiopathies Reference Center (2012) Efficacy and safety of first-line rituximab in severe, acquired thrombotic thrombocytopenic purpura with a suboptimal response to plasma exchange. Experience of the French Thrombotic Microangiopathie Reference Center. Crit Care Med 40:104–111.  https://doi.org/10.1097/CCM.0b013e31822e9d66 CrossRefPubMedGoogle Scholar
  4. 4.
    Holz J‑B (2012) The TITAN trial—Assessing the efficacy and safety of an anti-von Willebrand factor Nanobody in patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. Transfus Apher Sci 46:343–346.  https://doi.org/10.1016/j.transci.2012.03.027 CrossRefPubMedGoogle Scholar
  5. 5.
    Knöbl P (2018) Thrombotic thrombocytopenic purpura. Memo 11:220–226.  https://doi.org/10.1007/s12254-018-0429-6 CrossRefPubMedPubMedCentralGoogle Scholar
  6. 6.
    Mannucci PM, Cugno M (2015) The complex differential diagnosis between thrombotic thrombocytopenic purpura and the atypical hemolytic uremic syndrome: laboratory weapons and their impact on treatment choice and monitoring. Thromb Res 136:851–854.  https://doi.org/10.1016/j.thromres.2015.09.007 CrossRefPubMedGoogle Scholar
  7. 7.
    Peyvandi F, Scully M, Kremer Hovinga JA, Cataland S, Knöbl P, Wu H, Artoni A, Westwood J‑P, Mansouri Taleghani M, Jilma B, Callewaert F, Ulrichts H, Duby C, Tersago D, TITAN Investigators (2016) Caplacizumab for acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. N Engl J Med 374:511–522.  https://doi.org/10.1056/NEJMoa1505533 CrossRefPubMedPubMedCentralGoogle Scholar
  8. 8.
    Sadler JE (2017) Pathophysiology of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood 130:1181–1188.  https://doi.org/10.1182/blood-2017-04-636431 CrossRefPubMedPubMedCentralGoogle Scholar
  9. 9.
    Scully M, Cataland SR, Peyvandi F, Coppo P, Knöbl P, Hovinga JAK, Metjian A, de la Rubia J, Pavenski K, Callewaert F, Biswas D, Winter HD, Zeldin RK (2017) Results of the randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 hercules study of caplacizumab in patients with acquired thrombotic thrombocytopenic Purpura. Blood 130:LBA–1CrossRefGoogle Scholar
  10. 10.
    Scully M, Hunt BJ, Benjamin S, Liesner R, Rose P, Peyvandi F, Cheung B, Machin SJ; British Committee for Standards in Haematology (2012) Guidelines on the diagnosis and management of thrombotic thrombocytopenic purpura and other thrombotic microangiopathies. Br J Haematol 158:323–335.  https://doi.org/10.1111/j.1365-2141.2012.09167.x CrossRefPubMedGoogle Scholar
  11. 11.
    Shenkman B, Einav Y (2014) Thrombotic thrombocytopenic purpura and other thrombotic microangiopathic hemolytic anemias: diagnosis and classification. Autoimmun Rev 13:584–586.  https://doi.org/10.1016/j.autrev.2014.01.004 CrossRefPubMedGoogle Scholar

Copyright information

© Springer Medizin Verlag GmbH, ein Teil von Springer Nature 2018

Authors and Affiliations

  1. 1.Klinik für Nephrologie, Universitätsklinikum Essen (AöR)Universität Duisburg-EssenEssenDeutschland

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