Förderung von Arzneimitteln für seltene Leiden durch die Europäische Gemeinschaft

Zusammenfassung

In Europa ist die formale Ausweisung eines Arzneimittels als Arzneimittel zur Behandlung seltener Leiden (AMSL) Voraussetzung für den Zugang zu den diesbezüglich gesetzlich vorgesehenen Förderungen. Die Ausweisung als AMSL erfolgt durch die Europäische Kommission auf Empfehlung des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden der Europäischen Arzneimittelagentur und unterscheidet sich grundlegend von der Marktzulassung eines Arzneimittels. Die entscheidenden Kriterien für die Ausweisung als AMSL sind niedrige Prävalenz (nicht mehr als 5 von 10.000 Einwohnern der Europäischen Gemeinschaft) und Schwere der Erkrankung und der von dem AMSL erwartete „erhebliche Nutzen“ für die Patienten. Die Förderungsmaßnahmen umfassen Gebührenbefreiungen und kostenfreie wissenschaftliche Beratung sowie eine bis zu 10-jährige Marktexklusivität. Der vorliegende Beitrag stellt den Ablauf des Ausweisungsverfahrens dar und beleuchtet den möglichen Einfluss neuer Entwicklungen auf dem Gebiet der Kostenerstattung und der zunehmend individualisierten Medizin.

Abstract

The designation as an orphan medicinal product is required in order to benefit from European Union (EU) incentives for the development of drugs for rare diseases. The European Commission decides on the designation based on the opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products within the European Medicines Agency. Designation as an orphan drug is clearly different from marketing authorization. Criteria for the designation as an orphan drug are the low prevalence of the disease (less than 5 in 10 000 inhabitants of the EU), severity of the disease and the expected significant benefit for the patients. Incentives include fee reductions and free scientific advice during development and up to ten years market exclusivity after marketing authorization. This article describes the procedure of orphan drug designation and highlights problems regarding coverage of treatment costs and increasingly individualized medicine.